益普生FOP治療藥物獲FDA批準 治療“石頭人癥”

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亞匯網獲悉，8月17日，益普生宣布美國FDA已批準Sohonos(palovarotene)上市，用于在進行性肌肉骨化癥(FOP)患者中降低新骨化組織的產生。適用人群為FOP成人患者，8歲以上的女性兒童患者和10歲以上的男性兒童患者。新聞稿指出，Sohonos是FDA批準首個治療FOP的藥物。

據介紹，進行性肌肉骨化癥的一個俗稱是“石頭人癥”，意指隨著疾病的發展，人會像石頭一樣無法活動。這一罕見病的主要癥狀是人體中原本柔軟、有彈性的肌肉和結締組織會在輕微受傷后就出現炎癥，并且會變成骨骼，將原本可以自由活動的關節鎖死在一個位置上。如果沒有疾病改善治療，目前的管理僅限于姑息治療，最終，FOP患者的中位預期壽命將因呼吸問題和心肺功能衰竭縮短到56歲。

Palovarotene是一種口服的選擇性視黃酸受體γ(RARγ)激動劑。視黃酸受體γ是視黃素信號通路中骨骼發育和異位骨的重要調節因子。Palovarotene旨在介導視黃素信號傳導途徑中的受體、生長因子和蛋白質之間的相互作用，以減少新的異常骨骼的形成。它曾經獲得美國FDA授予的突破性療法認定和優先審評資格。

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